Innovación y Tecnología

Terapias basadas en ARN

A través de la alianza con Alnylam, Roche adquirió recientemente el acceso a las nuevas clases de terapias que se basan en los ácidos ribonucleico (ARN). Con la inversión global en el Centro de Excelencia en Terapias de ARN en Kulmbach, Alemania, Roche actualmente apunta al descubrimiento y el desarrollo de terapias que utilizan el principio de la interferencia por ARN (iARN) para el tratamiento de enfermedades oncológicas, respiratorias y metabólicas. Muchas enfermedades son el resultado de la expresión de genes indeseables (infecciones virales), mutantes o sobreexpresión de genes (muchas enfermedades oncológicas).

Mediante el dominio de la iARN se puede silenciar los genes blancos antes de la producción de las correspondientes proteínas nocivas. En principio, mediante el uso de iARN es posible silenciar cualquier gen en el genoma, incluyendo genes blancos aún "no tratables con drogas". La tecnología de iARN permite la identificación de la enfermedad en un plazo mucho más corto que con las tecnologías existentes. A través de un esfuerzo multidisciplinario global, Roche está en una posición única para superar los retos del uso de la siARN, el principal obstáculo para la tecnología de iARN.

Roche también firmó un acuerdo de colaboración con Noxxon respecto a Spiegelmers. Spiegelmers son moléculas no naturales (D-ARN), biológicamente estables y no inmunogénicas que se unen con gran afinidad y especificidad a un objetivo extracelular, en forma muy similares a los anticuerpos. Las sustancias deseadas pueden ser seleccionadas rápidamente por un proceso de evolución en tubo de ensayo (1015 moléculas contra un objetivo molecular). Roche también está estudiando otros abordajes terapéuticos basados en el ARN.

Marcadores biológicos - rumbo a la Medicina Personalizada

Detección precoz de la artritis reumatoidea con marcadores biológicos

Los biomarcadores son indicadores objetivos que se utilizan para evaluar los procesos biológicos normales de la enfermedad o analizar la respuesta a una droga o tratamiento. En el proceso de I&D de un fármaco, se utilizan muchos biomarcadores diferentes para diversos fines.

Los distintos tipos y aplicaciones de los biomarcadores abarcan un amplio espectro del área de la salud:

Los biomarcadores para la evaluación de riesgo, permiten calcular el riesgo de un individuo de desarrollar una determinada enfermedad.

Biomarcadores para una indicación más precoz y específica de la toxicidad de un compuesto.

Biomarcadores de pronóstico, que proporcionan información sobre el curso probable de la enfermedad.

Los biomarcadores para la estratificación según la respuesta probable a la droga permiten que los médicos determinen la mejor opción para el tratamiento de un paciente.

Biomarcadores para la vigilancia de la terapia brindan información en una fase temprana, y esto permite evaluar si el tratamiento está funcionando o si la enfermedad está reincidiendo.

Ejemplos:

La presión arterial es un marcador de la hipertensión.

Herceptin® (trastuzumab), por ejemplo, fue desarrollado como un tratamiento eficaz para pacientes con cáncer de mama cuyo tumor es positivo para HER2, un rasgo genético específico.

En el caso de los pacientes con VIH, el seguimiento de la carga viral, es decir, el número de virus en la sangre, es un biomarcador efectivo. Es aceptado por las autoridades de salud como un parámetro importante en los ensayos clínicos de nuevos fármacos, como Fuzeon® (enfuvirtide), que combate el VIH antes de entrar en las células sanas. La combinación de una droga eficaz con un buen biomarcador es especialmente importante para los pacientes con opciones terapéuticas limitadas.

Los marcadores pueden ser descubiertos, desarrollados y validados a través de diversas tecnologías novedosas y prometedoras, que van desde la genómica y la proteómica hasta las técnicas de imágenes. En Roche, estas herramientas se utilizan en forma amplia y constante en todas las divisiones y para varias funciones.

Parte de la estrategia de Roche es su enfoque sistemático en la Medicina Personalizada, un campo en el cual los biomarcadores son esenciales. El ejemplo más citado de Medicina Personalizada es el uso de Herceptin® (trastuzumab) y su prueba diagnóstica combinada, para identificar el biomarcador HER2.